En 2012, le monde scientifique a été stupéfait par la découverte de la technologie CRISPR-Cas9, une méthode d’édition génomique simple, précise et peu coûteuse. Inspiré des bactéries, ce système permet aux scientifiques de couper et coller des sections d’ADN avec une précision incroyable. CRISPR a révolutionné la biologie, la médecine et l’agriculture, ouvrant la voie au traitement des maladies génétiques, à la création de cultures résistantes et même au rajeunissement cellulaire.
Le mécanisme CRISPR repose sur le système immunitaire naturel des bactéries. Lorsqu’un virus attaque une bactérie, il « mémorise » un fragment de son ADN et l’intègre à son propre génome. Lors d’une attaque ultérieure, la bactérie utilise cette « archive » pour synthétiser un ARN guide, qui dirige l’enzyme Cas9 vers l’ADN viral et le coupe. Les scientifiques ont adapté ce système pour qu’il fonctionne avec n’importe quel gène, y compris ceux des humains. L’une des applications les plus prometteuses de CRISPR est le traitement des maladies héréditaires. Des essais cliniques sont déjà en cours pour la drépanocytose, la bêta-thalassémie et certaines formes de cécité. En 2023, le Royaume-Uni a approuvé le premier médicament au monde basé sur CRISPR, Casgevy, pour le traitement de ces maladies sanguines. Les résultats montrent que la plupart des patients bénéficient d’une disparition complète des symptômes.
Cependant, cette technologie n’est pas sans risques. La principale préoccupation concerne les « effets hors cible », lorsque Cas9 coupe la mauvaise section d’ADN. Cela peut entraîner des mutations, des cancers ou d’autres conséquences imprévisibles. Les versions modernes du système (par exemple, CRISPR-Cas12 ou « édition de base ») réduisent considérablement ces risques, mais il n’existe toujours aucune garantie.
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